Опыт лечения воспроизведенным российским нусинерсеном “наивных” взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией

Шпилюкова Ю.А.,  Клюшников С.А.,  Иллариошкин С.Н.
Нервные болезни, №1, 2026, с. 32-36 DOI: 10.24412/2226-0757-2026-13394
Внедрение в РФ в 2019 г. патогенетической терапии для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) позволило кардинально изменять течение заболевания не только у детей, но и у взрослых. Появление в 2024 г. первого отечественного воспроизведенного препарата нусинерсена значительно расширяет доступ к патогенетической терапии для взрослых пациентов с СМА в РФ. Целью работы являлось изложение опыта ФГБНУ “Российский центр неврологии и нейронаук” в ведении взрослых пациентов с СМА, получающих терапию российским воспроизведенным нусинерсеном. Представлено описание динамики клинического профиля у 7 пациентов с III и IV типами СМА, ранее не получавших патогенетическую терапию СМА, до начала терапии российским воспроизведенным нусинерсеном и на фоне ее проведения. Все пациенты получили от 3 до 8 интратекальных введений препарата согласно инструкции по применению, оценка по специализированным шкалам проводилась до начала терапии и на ее фоне через 6, 10, 14 и 18 мес. Согласно нашему опыту, российский воспроизведенный нусинерсен хорошо переносится: не отмечено серьезных нежелательных явлений или новых нежелательных явлений по сравнению с референтным препаратом; все пациенты продолжают получать терапию. Продемонстрирована объективная эффективность препарата в виде клинически значимого улучшения и/или сохранения стабильных значений показателей при оценке по специализированным моторным шкалам СМА, несмотря на длительный стаж заболевания у всех пациентов и тяжелый функциональный статус у ряда из них.