Актуальные и перспективные подходы к лечению бокового амиотрофического склероза

Шевчук Д.В., Абрамова А.А., Захарова М.Н.
Нервно-мышечные болезни. - 2026. - Т. 16. - №1. - C. 36-49. doi: 10.17650/2222-8721-2026-16-1-36-49
Боковой амиотрофический склероз (БАС) – прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, в основе которого лежит поражение центральных и периферических мотонейронов, приводящее к прогрессирующей слабости и атрофии скелетных мышц и дыхательной недостаточности. Несмотря на значительный прогресс в изучении молекулярных механизмов заболевания, эффективные патогенетические методы лечения остаются ограниченными. В обзоре обобщены современные данные о фармакологических и экспериментальных подходах к терапии БАС. Рассматриваются механизмы действия и клиническая эффективность одобренных препаратов, включая рилузол и эдаравон, а также генетической таргетной терапии тоферсеном, предназначенной для пациентов с мутациями в гене SOD1. Отдельное внимание уделено комбинации натрия фенилбутирата и таурурсодиола (AMX0035), первоначально одобренной на основании результатов исследования CENTAUR, но впоследствии добровольно отозванной после отрицательных результатов подтверждающего исследования фазы III (PHOENIX). Анализируются перспективные направления терапии, находящиеся на разных этапах исследований, включая противовоспалительные и иммуномодулирующие препараты, митохондриальные нейропротекторы, клеточные технологии, а также генетические таргетные стратегии, такие как антисмысловые олигонуклеотиды и генная терапия. Подчеркивается, что существующие терапевтические вмешательства обеспечивают лишь умеренное замедление прогрессирования заболевания, что связано с выраженной патогенетической гетерогенностью БАС и поздней диагностикой. Прогресс в лечении БАС связывают с более ранним выявлением болезни, внедрением молекулярных биомаркеров и разработкой персонализированных комбинированных стратегий лечения, направленных на разные звенья патогенеза.